AL淀粉样变的治疗要点一览

系统性轻链(AL)型淀粉样变性是临床最常见的一种系统性淀粉样变性,可累及多个器官且死亡率高,是肾内科医生面临的一大难题。

临床表现

AL淀粉样变性患者的临床表现因人而异,具有种族差异性。我国AL淀粉样变性患者的主要临床表现为:乏力(40%),水肿(80.6%),直立性低血压(30.2%)和体重减轻(27.3%)。其他临床表现包括:紫癜(12%),复发性腹泻(10.6%),充血性心力衰竭(9.4%),呼吸困难(9.8%)和感觉异常(6.1%)。

中国与西方国家常见受累器官也具有一定的差异性。中国患者常见受累器官为肾脏,心脏和胃肠道,而美国患者的主要受累器官为周围神经系统。意大利患者的主要受累器官为肾脏和肝脏,但发生率低于中国患者。

治疗方法

AL的治疗目标主要是抑制FLC产生,维持器官功能,具体流程图如下:

常规化疗

过去,马法兰+泼尼松(MP)方案是标准治疗方案,延长治疗可显著增加急性白血病和骨髓增生异常综合征的发病率。目前已使用地塞米松代替泼尼松,相比MP方案毒性反应更小,且更为有效。

新药

硼替佐米在AL型淀粉样变性中已得到了广泛的应用。含硼替佐米的方案可作为新确诊患者和复发患者的一线治疗方案。硼替佐米联合地塞米松(BD)和环磷酰胺+硼替佐米+地塞米松是临床最常用的两种方案。

来那度胺的血液缓解率约为41%-47%,可用于复发/难治性患者。用药剂量超过15mg时耐受性较差,不良反应包括血细胞减少,乏力,水潴留。

沙利度胺常与环磷酰胺和地塞米松联合使用,但需警惕治疗相关的毒性,主要有水潴留,嗜睡,感染,低血压和神经病变。

自体干细胞移植

适合移植的患者条件包括:年龄≤70岁,体能状态评分(ECOG)≤2,TnT<0.06μg/L,收缩压≥90mmHg,eGFR≥30ml/min/1.73m2(不含长期透析患者),心功能NYHA分级1-2级,严重受累重要器官(肝、心脏、肾或自主神经)≤2个。

禁忌证包括:TnT>0.06ng/mL;严重的自主神经病变;淀粉样物质导致的严重的胃肠道出血;严重的肾功能不全;年龄>70岁;反复发作的有症状的淀粉样物质相关的胸膜渗出;ECOG评分>2。

我是石伟,擅长各种肾小球疾病,如IgA肾病、膜性肾病、血尿、蛋白尿、狼疮性肾炎,以及慢性肾功能不全的治疗,临床经验多年,如有相关问题咨询,可留言或私信,看到后我会详细解答您的困惑。

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